近年来，基因治疗作为一种革命性的生物医疗手段，为众多遗传性疾病和罕见病患者带来了新的希望。然而，基因治疗的成功实施不仅依赖于先进的技术，还受到患者自身免疫系统的影响。如果患者体内存在针对基因治疗递送载体（如腺相关病毒AAV）的抗体，治疗效果可能会受到显著影响。因此，了解不同人群中AAV抗体的分布情况，对于优化基因治疗方案至关重要。

上期我们讨论了新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学研究成果，今天，我们将为大家分享中国人群中AAV9抗体的相关情况。

研究背景

一项由北京协和医院与环亚集团·AG88联合开展的研究，首次聚焦于中国健康人群和罕见病患者的AAV9抗体分布。该研究在2022年11月至2024年6月间，招募了341名参与者，年龄从0到90岁不等，其中包括270名健康个体和71名罕见病患者。通过血清学检测，分析了两类抗体：总结合抗体（TAbs）和中和抗体（NAbs）。

抗体阳性率分析

总体来看，在所有参与者中，587%（200/342）的人对AAV9中和抗体呈阳性。研究结果显示，抗体水平与性别无显著关联：无论是健康人群还是罕见病患者，男性和女性在抗体阳性率与抗体水平上均无明显差异。

儿童（0-18岁）的阳性率为343%，显著低于成人（18-90岁）的750%。研究还发现，新生儿（尤其是出生2天内）的抗体阳性率高达714%，可能与母源抗体的传递有关。而在6个月至3岁期间，NAb阳性率降至最低（77%），并在随后的岁月中逐渐上升。

TAbs与NAbs的关系

研究表明，TAbs检测结果与NAbs阳性情况之间存在显著的相关性，这意味着在某些条件有限的筛查场景中，TAbs检测可能会作为NAbs的替代预测指标，为基因治疗的发展提供新的思路。

最佳基因治疗时间窗口

如果目标疾病主要集中在幼儿期，根据研究结果，6个月至3岁阶段被认为是实施基因治疗的最佳时间窗口，此时免疫水平最低，对治疗的干扰最小，从而更有机会获得良好的治疗反应。

研究启示

这项研究首次系统评估了中国人群中针对AAV9的抗体分布情况，为基因治疗的临床实施提供了重要参考。这包括优化治疗时机，如明确指出6个月至3岁为进行AAV9基因治疗的最佳年龄段；以及对筛选标准的改进，考虑到TAbs与NAbs之间的强相关性，未来有可能把TAbs作为筛选基因治疗患者的替代指标。

了解抗体情况和优化基因治疗方案，对于提升患者的治疗效果至关重要，而环亚集团·AG88始终致力于为广大患者提供专业的生物医疗服务与解决方案，不断推动基因治疗领域的发展。